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Crean un “medicamento huérfano” para tratar la enfermedad de Wilson

El CIMA prevé iniciar los ensayos clínicos en pacientes con esta enfermedad rara a finales de 2018

Amaia Rodríguez Oroz | Unai Beroiz - Miércoles, 27 de Septiembre de 2017 - Actualizado a las 06:10h

De i a d, Jesús San Miguel, Gloria González, Jesús Hernández y Jean-Philippe Condal, en el CIMA.

De i a d, Jesús San Miguel, Gloria González, Jesús Hernández y Jean-Philippe Condal, en el CIMA. (UNAI BEROIZ)

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pamplona - El Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra ha desarrollado un vector terapéutico para tratar la enfermedad de Wilson, el cual ha sido designado por la Comisión Europea y la Administración de Fármacos y Alimentos (FDA) de Estados Unidos como “medicamento huérfano”, una denominación que se utiliza en productos que demuestran un valor terapéutico potencial en el tratamiento de enfermedades raras o poco comunes, como lo es la de Wilson. El CIMA ha licenciado la patente del producto, VTX-801, a la compañía biotecnológica Vivet Therapeutics, y prevé iniciar los ensayos clínicos en Europa y en Estados unidos a finales de 2018.

Esta afección es un trastorno hereditario que afecta a una persona por cada 40.000 habitantes y en el Estado estarían afectadas por la enfermedad de Wilson unas 1.000 personas. Así lo señaló ayer la directora del programa de terapia génica y regulación de la expresión génica del CIMA, Gloria González, en una rueda de prensa en la que afirmó que “tener la certificación de medicamento huérfano es muy importante”. “Esto nos permite un desarrollo más rápido y también más económico del producto”, indicó, y añadió que “las agencias reguladoras permiten obtener el paso al mercado más rápidamente sin elevados costes asociados”. Asimismo, apuntó que “la designación de ‘medicamento huérfano’ garantiza la exclusividad en el mercado durante diez años en Europa y siete en Estados Unidos”.

Por otro lado, González explicó que en las fases clínicas no es necesario “reclutar tantos pacientes como en el desarrollo de un medicamento normal” y las fases, además, se pueden “acortar”. De esta forma, se prevé que los ensayos clínicos con los pacientes que padecen la citada enfermedad rara se inicien a finales de 2018 “o principios del 2019”, matizó la directora del programa de terapia génica y regulación de la expresión génica del CIMA. Asimismo, destacó que “normalmente” las grandes compañías no quieren invertir en estos productos porque “el rédito obtenido es inferior”, pero el CIMA inició el proyecto hace tres años de la mano de la Fundación Per Amor a l’Art. Esto, aseguró, favoreció el desarrollo del producto de terapia génica que, finalmente, se ha licenciado a la compañía biotecnológica Vivet Therapeutics.

una única inyección La enfermedad de Wilson está causada por la mutación del gen encargado del metabolismo del cobre, lo que provoca que este metal se acumule en el hígado y, después, en otros tejidos. Su tratamiento actual intenta mitigar el progreso de la enfermedad y consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida, con importantes molestias para el paciente y una cronicidad que supone un elevado gasto sanitario a nivel global. Los investigadores del CIMA han desarrollado mediante terapia génica un vector terapéutico que corrige el origen y revierte los síntomas de esta enfermedad hepática. “La terapia génica consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas mediante vehículos o vectores, generalmente virus modificados en el laboratorio. Nuestra estrategia consiste en aplicar una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta siete años, que es hasta ahora el tiempo de seguimiento de un paciente tratado con terapia génica dirigida al hígado”, subrayó.

Las personas afectadas por la enfermedad “intelectualmente son perfectamente normales”, puntualizó González, que sin embargo advirtió de que sufren problemas en su vida diaria en cuanto al habla o la actividad motora.

proyectos en común Por su parte, el director general de Vivet Therapeutics, Jean-Philippe Combal, resaltó que la compañía y el CIMA tienen “grandes proyectos” por delante y “muchas ganas de trabajar”. En este sentido, subrayó que están esperando “con ansia el comienzo del ensayo clínico con los pacientes” y que, “si funciona”, esto podría dar paso “a que se abran nuevas investigaciones para otras enfermedades raras”. El director de medicina clínica y traslacional de la Universidad de Navarra, Jesús San Miguel, destacó la “vocación” del CIMA por “ayudar a los pacientes de distintas maneras”, a lo que Jesús Hernández, consultor de este campus en transferencia e innovación biomédica, añadió que el objetivo del centro académico también es “hacer que el producto de esa ciencia pueda llegar al mercado” y, en última instancia, “al paciente”.

Apuntes

¿Qué es un medicamento huérfano? La Comisión Europea y la Administración de Fármacos y Alimentos otorgan la designación de medicamento huérfano a los productos que demuestran un valor terapéutico potencial en el tratamiento de enfermedades raras o poco comunes, como es la enfermedad de Wilson. Esta designación permite los tiempos de revisión hasta su aplicación en pacientes y reducir los costes del proceso. Asimismo, garantiza la exclusividad en el mercado durante 10 años en Europa y 7 en Estados Unidos.

Producto licenciado a Vivet. El avance ha sido posible gracias al acuerdo y licencia exclusiva del CIMA, a través de la Fundación para la Investigación Médica Aplicada, con la compañía biotecnológica Vivet Therapeutics. Esta empresa, que desarrolla nuevos tratamientos para enfermedades metabólicas hereditarias raras basados en la terapia génica, ha captado 37,5 millones de euros en su primera ronda de financiación de un consorcio de inversores liderado por Novartis Venture Fund y Columbus Venture Partners, e incluye a Roche Venture Fund, HeathCap, Kurma Partners e Ysios Capital.

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