Sanidad estudia financiar un medicamento de dos millones de euros para tratar una enfermedad rara

El Ministerio de Sanidad está estudiando financiar el fármaco 'Libmeldy' 2-10 x 106 células/ml dispersión para perfusión, que cuesta más de dos millones de euros, para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática (LDM).

Se trata de una enfermedad rara caracterizada por mutaciones paralelas en el gen de la arilsulfatasa A (ARSA) que provocan una reducción de la actividad enzimática de la ARS en niños con forma juvenil temprana, con manifestaciones clínicas tempranas de la enfermedad, que todavía pueden caminar de forma independiente y antes del inicio del deterioro cognitivo. También está indicado para niños con formas infantiles tardías o juveniles tempranas, sin manifestaciones clínicas de la enfermedad.

Es un medicamento huérfano de la compañía Orchard Therapeutics. Se debe administrar en un centro de tratamiento especializado con experiencia en el trasplante de células madre hematopoyéticas (CMH) y la dosis de administración se define en función del peso del paciente en el momento de la perfusión.