La detención de la progresión de la enfermedad de Parkinson en ratones mediante una nueva terapia y que el tratamiento tenga un efecto más largo, de entre seis y ocho semanas, son los resultados más destacados de un proyecto del Centro de Investigación Biomédica de La Rioja (CIBIR).
La investigadora principal de la Unidad de Neurobiología Molecular del CIBIR, la pamplonesa Lydia Álvarez-Erviti, ha explicado a Efe que este proyecto ha permitido diseñar una terapia para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson probado en ratones, al que seguirá otro enfocado en su aplicación futura en humanos.
Álvarez-Erviti, quien lidera este proyecto y que investiga sobre el Parkinson desde 2003, ha indicado que se han desarrollado "unos nuevos vehículos de terapia génica muy pequeños, denominados exosomas modificados, que no se ven en el microscopio óptico", en los que se carga la terapia.
Los exosomas son vesículas producidas por las células, "como unas pelotitas muy pequeñas", y liberadas al espacio extracelular y, en esta ocasión, se les ha colocado en la parte exterior una señal que los dirige de forma específica al cerebro una vez administrados por vía intravenosa.
Esta terapia se inyecta en las venas del ratón y va directamente al cerebro, donde se trata la patología, y, tras varios años de trabajo, se ha comprobado que es capaz de prevenir el desarrollo de la enfermedad en estos animales, ha subrayado la investigadora, que cuenta con la colaboración, en este proyecto, de la University College London y Plasmidjactory.
Una de las ventajas es que el tratamiento dura, al menos, entre seis y ocho semanas, con lo que tiene un efecto a largo plazo, frente a la una o dos semanas del actual; además de que no afecta a otros órganos del cuerpo porque va específicamente al cerebro.
La enfermedad de Parkinson es crónica, por lo que, ha detallado, "el tratamiento ideal debe ser mínimamente invasivo y efectivo a largo plazo"; a lo que ha añadido que la terapia génica es una de las herramientas más prometedoras para tratar esta patología.
Los tratamientos que hay actualmente disponibles tratan los síntomas del Parkinson y mejoran la calidad de vida del paciente, pero "la enfermedad sigue estando ahí y sigue progresando", por lo que esta nueva terapia intenta detener esa progresión, ha dicho.
"Ello conseguiría ralentizar mucho la progresión de la enfermedad o si somos afortunados, incluso, detenerla", ha apostillado esta doctora en Farmacia, quien ha insistido en que este proyecto no ha desarrollado "un tratamiento sintomático, sino que intenta revertir esa progresión".
En esta investigación se han utilizado dos grupos: uno formado por los ratones que desarrollan la enfermedad y otro por los que deberían desarrollarla y a los que se le aplica la terapia diseñada y en el que "se ha constatado que se detiene la progresión de tal forma que no desarrollan el modelo parkesiano".
Lydia Álvarez-Erviti (Pamplona, 1975) fue incorporada al CIBIR desde 2014 tras investigar en otros países, como Reino Unido, ha indicado que, después de este proyecto y sus resultados, el siguiente paso, que ya se ha iniciado, es otra investigación para intentar que esta terapia pueda ser usada en pacientes humanos.
En el proyecto con ratones, financiado por Parkinson's UK y la Fundación Michael J. Fox, se han utilizado, a la hora de desarrollar la nueva terapia, vesículas de ratón.
En el caso de la investigación dirigida a las personas, hay que usar vesículas humanas en las condiciones óptimas y probarlas antes en animales para ver si funciona bien y tienen el mismo efecto terapéutico que el ya obtenido.
Si da resultado, después, será necesario hacer los estudios de seguridad, con el fin, por ejemplo, de comprobar que no haya riesgos de toxicidad; y realizar los ensayos clínicos correspondientes, para lo que se estable un plazo mínimo, "si todo va bien", de cuatro años.
Este equipo del CIBIR liderado por Álvarez-Erviti está pendiente de lograr la financiación necesaria para avanzar en el desarrollo de este nuevo proyecto destinado a personas a partir de 2020.
