tudela - La empresa farmacéutica PTC Therapeutics, fabricante del medicamento Ataluren para la distrofia muscular que la familia del niño tudelano Izan quiere administrar y que ni el ministerio de Sanidad ni la consejería de Salud permite, ha defendido mediante un comunicado las mejoras que consiguen en los pacientes. La firma responde así a la ministra María Luisa Carcedo quien señaló el pasado martes en el Senado que “se ha demostrado que no cura la enfermedad, no evita el progreso de la misma y tiene una eficacia muy débil en muchos pacientes”. PTC Therapeutics criticó las “descalificaciones directas sobre la eficacia del medicamento negando cualquier efecto positivo y, por supuesto, que se descarten por anticipado los resultados de estudios clínicos en marcha con el fármaco cuyas conclusiones no se conocerán hasta 2021. Los avances conseguidos no pueden ser banalizados”, apuntaron.
La empresa explica que Ataluren fue desarrollado para tratar a un pequeño grupo de pacientes afectados con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), en concreto pacientes mayores de 5 años con dicha distrofia muscular producida por una mutación sin sentido (nonsensemutation-nmDMD). “Estamos plenamente convencidos de la eficacia del medicamento por los datos ya presentados y evaluados por la Agencia Europea del Medicamento y por los indicadores que seguimos obteniendo”. Con respecto al hecho de que solo tengan la aprobación condicionada de la Agencia Europea del Medicamento, se defendieron señalando que “sólo se concede si el beneficio de la disponibilidad inmediata del medicamento para los pacientes es mayor que el riesgo de que se requieran datos adicionales” y aseguran que han renovado esta autorización lo que significa que “la relación beneficio/riesgo seguía siendo positiva”.
PTC Therapeutics ha solicitado una reunión con el Ministerio de Sanidad para aportar nuevos datos procedentes de la utilización del fármaco en la práctica clínica habitual. - F.P-N.
