La Asamblea Nobel del Instituto Karolinska ha otorgado el Premio Nobel de Medicina 2024 a los científicos estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun por sus descubrimientos revolucionarios sobre los microARN, pequeñas moléculas de ARN no codificante que juegan un papel crucial en la regulación de la expresión génica.

Este hallazgo, realizado a principios de la década de 1990 en el gusano Caenorhabditis elegans, supuso un avance clave en el campo de la biología molecular. Hasta entonces, se pensaba que el ARN funcionaba exclusivamente como un intermediario entre el ADN y las proteínas. Sin embargo, Ambros y Ruvkun demostraron que los microARN, con solo 22 nucleótidos de longitud, pueden silenciar genes al unirse a su ARN mensajero (ARNm), inhibiendo la traducción de este en proteínas.

Este mecanismo de control resultó ser esencial para la regulación precisa de procesos biológicos fundamentales en todas las especies animales, incluidos los humanos. Desde su descubrimiento, el impacto de los microARN ha crecido exponencialmente. Numerosas investigaciones han identificado su papel, tanto en el mantenimiento del funcionamiento celular como en el desarrollo de diversas enfermedades. Su desregulación se ha vinculado con patologías graves como el cáncer, las enfermedades cardiovasculares y los trastornos neurodegenerativos, lo que ha posicionado a los microARN como posibles biomarcadores y dianas terapéuticas.

El reconocimiento del trabajo de Ambros y Ruvkun subraya la importancia de la investigación básica en biomedicina y cómo esta puede dar lugar a avances trascendentales. Su trabajo no solo ha ampliado nuestro conocimiento sobre la biología celular, sino que también ha allanado el camino para nuevas estrategias diagnósticas y terapéuticas basadas en la manipulación de los microARN. Este galardón se suma al Premio Nobel de 2023, otorgado a Katalin Karikó y Drew Weissman por sus descubrimientos que hicieron posible el desarrollo de las vacunas de ARN mensajero contra la covid-19. Ambos hitos resaltan la creciente relevancia del ARN en la medicina moderna y lo consolidan como una molécula versátil y poderosa, con aplicaciones que van desde la regulación genética, como es el caso de los microARN, hasta las vacunas y la terapia génica.

*El autor es director de la Plataforma de Genómica del Cima Universidad de Navarra