La Clínica Universidad de Navarra ha sido el primer hospital español en intervenir a una niña de 14 meses para tratar de curar la hipoacusia severo-profunda que padece a causa de una mutación genética. Se trata del ensayo clínico en fase I/II CHORD promovido por Regeneron Pharmaceuticals, basado en terapia génica y que, a través de una inyección quirúrgica dentro del oído interno, busca restablecer la normalidad en la audición.
MªMontaña Gil, madre de la paciente, Abril Hernández, explica que “desde las primeras pruebas auditivas nos dimos cuenta de que no reaccionaba”. El gen implicado es el OTOF, encargado de codificar una proteína llamada otoferlina, que es esencial para la función auditiva. Sus mutaciones, en la mayor parte de los casos, provocan déficits de audición severos o profundos.
Tras hablar con su otorrina, esta les informó del ensayo que estaba llevando a cabo la CUN en el que “no hablaban de implantes o de algo para toda la vida, sino de la cura”. Así que decidieron venir “confiando en que funcionará y para dar una vida mejor a nuestra hija”, destaca su padre, Daniel Hernández.
El Dr. Manuel Manrique, director del Departamento de Otorrinolaringología de la Clínica, explica que “el proceso es paulatino y, hasta la semana 24, es decir, casi seis meses después de la intervención, no se obtienen respuestas auditivas consistentes que permitan asegurar que el paciente es capaz de escuchar una conversación”.
Ensayo internacional En el ensayo CHORD participan también el Hospital Addenbrooke de Cambridge, en Reino Unido y el Hospital Universitario Ramón y Cajal, de Madrid. Otros centros de Estados Unidos y China están llevando a cabo ensayos similares, sobre los que ya se han publicado resultados positivos. En todo caso, el Dr. Manrique ha recordado que “estamos en un ensayo clínico por lo que, en ningún caso, debe interpretarse como un tratamiento de eficacia y seguridad demostrada en fase de comercialización”.