Detrás de este ensayo clínico hay una década de trabajo de más de una treintena de profesionales, un proyecto que han liderado Jaime Gállego, neurólogo y coordinador del Área de Tumores Cerebrales de la Clínica Universidad de Navarra (CUN); Marta Alonso, directora del Laboratorio de Tumores Sólidos Pediátricos del Cima; y Marc García, investigador posdoctoral del Laboratorio. Se trata de una labor ardua que ha culminado con un ensayo clínico en fase I para niños con glíoma intrínseco difuso de tronco, un tumor calificado como raro –y que es el tumor cerebral más letal en menores–, cuya esperanza de vida no es superior a un año. El estudio –desarrollado entre diciembre de 2017 y enero de 2020– consiste en inocular un virus, mediante una biopsia, en la zona del tronco del encéfalo donde se sitúa el tumor, para que el virus mate las celulas tumorales. El ensayo ha tenido éxito y ahora abre una nueva vía a nivel mundial para tratar este cáncer incurable.

¿Por qué surge este tumor?

–Marta Alonso: Este es un tumor que se da en un contexto de desarrollo del cerebro en la niñez, en el que se produce algún error, algo falla en el sistema y se desarrolla el cáncer.

–Marc García: Precisamente son tumores raros porque no es normal que falle el sistema en un niño. No es como un adulto que lleva 50 años fumando, no hay una conducta de riesgo.

¿Qué síntomas provoca?

–Jaime Gállego: Sobre todo, problemas en los músculos de la cara, en los movimientos de los ojos, visión doble, problemas para mover la cara, para tragar, fallos en la coordinación y pérdida de fuerza en las extremidades, falta de equilibrio... Es una zona muy relevante, y aunque el tumor produzca una lesión más o menos pequeña, tiene muchas manifestaciones neurológicas.

¿Cómo actúa el virus? 

–M.A.: Nosotros al introducir el virus conseguimos dos cosas: que mate a las células tumorales y que provoque un efecto llamada al sistema inmune.

–M.G.: Los tumores pediátricos son, en general, bastante invisibles para el sistema inmune, entonces con esta estrategia de meter un virus –que al final es una infección– conseguimos que el sistema inmune responda como si hubiese una infección y acuda a la zona donde se encuentra el tumor.

¿Qué mejorías han visto en los 12 niños que han participado en el ensayo?

–J.G.: Lo primero, hay que decir que lo que se buscaba era demostrar que el procedimiento era realizable y seguro. Al ser una zona tan vital, tradicionalmente no se biopsian estos tumores por miedo a tocar algo y que se produzcan lesiones. Entonces con este ensayo se confirma que se puede hacer y que el procedimiento es seguro. No se han visto secuelas graves en ningún paciente, que a los dos días recibían el alta. Lo siguiente era ver si pescábamos algo de eficacia, pero con un número tan pequeño de pacientes no se pueden extraer conclusiones sólidas. Sin embargo, hemos visto que los datos de supervivencia son esperanzadores.

–M.G.: Los 12 pacientes que han participado alargaron su esperanza de vida unos seis meses, de los 12 meses de superviviencia que se espera para estos tumores a los 18. Pero además de inocularles el virus también les hemos dado radioterapia, se trata de complementar tratamientos.

Se abre una vía de esperanza, ¿no? 

–M.A.: Es esperanzador, sí, se abre un camino de investigación para este tipo de tumores, que antes no existía. Ahora se trata de pensar en cómo se puede mejorar este tratamiento.

Este es un tumor raro, ¿creen que este tipo de tumores están en el olvido a la hora de investigar? 

–J.G.: Es la pescadilla que se muerde la cola. Es tan poco frecuente que trabajar en eso es costoso, entonces no es fácil encontrar financiación...

¿Se puede decir que se está más cerca de la cura? 

–J.G.: Bueno, es un paso adelante. Lo de la curación es algo muy sensible, hay que ir con pies de plomo. Abre una vía de esperanza, eso sí.

Personalmente, ¿qué os supone este trabajo?

–M.A.: A mí me produce una satisfacción enorme. Soy madre y pensar que puedes traer un poco de esperanza a otras familias es gratificante porque que se muera un hijo es lo peor que te puede pasar.

–M.G.: Yo venía de hacer la tesis con adenovirus y estaba todo el día en el laboratorio, era todo como muy abstracto. Pero llegas aquí y te das cuenta de que esto acaba en una persona y eso es gratificante.

–J.G.: Para nosotros es una satisfacción el trabajo arduo bien hecho y, sobre todo, que esto demuestra que hay que moverse para las enfermedades que no tienen cura, no podemos quedarnos quietos.